9月10日上午，昆明理工大學(xué)生命科學(xué)與技術(shù)學(xué)院牛昱宇教授主持的國家重點研發(fā)計劃項目“靶向基因編輯建立神經(jīng)系統(tǒng)疾病猴模型及干細胞治療研究”績效評價會在學(xué)校辦公大樓8樓會議室召開。校黨委副書記、校長王華出席會議并致辭，代表學(xué)校向與會專家對本項目的支持和幫助表示感謝，預(yù)祝項目績效評價會議圓滿順利。

會議專家組由歐洲科學(xué)院院士時玉舫教授、南京醫(yī)科大學(xué)校長胡志斌教授、同濟大學(xué)生命科學(xué)與技術(shù)學(xué)院院長高紹榮教授、中國科學(xué)院分子細胞科學(xué)卓越研究中心李勁松研究員、解放軍總醫(yī)院第五醫(yī)學(xué)中心劉兵研究員、中國科學(xué)院昆明動物研究所宿兵研究員、中國科學(xué)院生物物理研究所王曉群研究員組成。經(jīng)專家一致推薦，由時玉舫院士擔任專家組組長。

昆明理工大學(xué)牛昱宇教授、中國科學(xué)院動物研究所劉長梅研究員、首都醫(yī)科大學(xué)宣武醫(yī)院陳志國教授分別匯報了項目和課題執(zhí)行情況以及取得的研究成果。

專家組在審閱資料、聽取匯報的基礎(chǔ)上，對項目的執(zhí)行情況進行了綜合績效評價。專家組對照項目任務(wù)書要求，審閱了項目自評價材料，經(jīng)質(zhì)詢和討論，一致認為項目組全面完成了任務(wù)書規(guī)定的研發(fā)內(nèi)容和技術(shù)考核指標，研究成果豐碩。經(jīng)專家組評議，項目課題績效評價結(jié)論為通過。時玉舫院士代表專家組對項目課題順利通過績效評價表示祝賀，對項目后續(xù)工作提出了建議和展望。

本項目在云南省科技廳的大力支持下于2016年7月獲批準立項，由昆明理工大學(xué)牽頭，國撥經(jīng)費2915萬元。項目基于國際領(lǐng)先的靈長類靶向基因編輯和干細胞技術(shù)平臺建立PD、ALS和RTT疾病動物模型，ESCs、iPSCs和NTESCs不同類型多能干細胞系及相應(yīng)神經(jīng)分化和培養(yǎng)體系，通過對不同類型疾?。ㄉ窠?jīng)退行疾病和早期神經(jīng)系統(tǒng)發(fā)育異常），不同發(fā)病人群以及疾病的不同遺傳突變類型建立對應(yīng)的干細胞治療策略，較系統(tǒng)地回答干細胞臨床治療最關(guān)鍵的安全性和有效性問題，最終為解決困擾人類的神經(jīng)系統(tǒng)疾病的治療提供理論和實踐基礎(chǔ)；同時通過精準靶向基因編輯技術(shù)建立神經(jīng)系統(tǒng)疾病模型，開展以干細胞為基礎(chǔ)的細胞和基因治療評價，不僅能增強我國在相關(guān)領(lǐng)域的自主創(chuàng)新能力，促進基礎(chǔ)研究與轉(zhuǎn)化應(yīng)用領(lǐng)域的有機結(jié)合，還可以全面提升我國在生命科學(xué)和生物醫(yī)藥領(lǐng)域基礎(chǔ)和臨床研究的國際影響力和競爭力。